瞄準兩大研發方向 北京大學分子醫學南京轉化研究院啟航

2019年05月24日 10:41:15 | 來源:南京日報

2018年5月1日簽署戰略合作協議。

北大分子醫學研究所。

拜耳公司與和其瑞醫藥締結戰略合作伙伴協議。

北大分子醫學南京轉化研究院。

工作人員正在操作微型雙光子顯微成像系統。

研究所內劉穎研究員和同事開展研究討論。

江北新區生物醫藥谷。

  從“拋繡球”到“訂婚”再到走進“婚姻殿堂”,經過一年多的“戀愛長跑”,5月24日,從燕園到金陵,從未名湖到揚子江,北京大學攜手南京江北新區,北京大學分子醫學南京轉化研究院正式啟航。

  根據國家級南京江北新區“兩城一中心”的發展定位,南京轉化研究院圍繞“高端生物醫學成像裝備”和“重大疾病創新藥物”兩大研發方向,將北京大學分子醫學研究所的創新成果,轉化為服務國計民生的核心動力。

  聚焦前沿  專注轉化醫學研究

  21世紀,全球生命科學會如何發展?基因測序、3D打印技術、合成生物學、干細胞技術……各類超乎想象、顛覆性的生命科學技術正醞釀著一個又一個突破性的“黑科技”發展革命,并以創記錄的速度持續涌現。然而,即便如此,伴隨著世界人口的老齡化,慢性病如糖尿病、心血管疾病、癌癥和神經退行性疾病形勢不容樂觀,守護全民健康,發展生物經濟,已成為國家與社會發展的重大戰略需求。

  “過去10年間,我國的糖尿病患者數量翻了五倍,發病率和絕對病人數居世界第一,已達1.14億。”這是2014年北京大學分子醫學研究所所長肖瑞平在接受《科技日報》采訪時曾說的話,如今該數據已達到1.4億,這也是這些年來她一直為轉化醫學不停奔走的動力所在。

  長江特聘教授,國家杰出青年基金獲得者,《新英格蘭醫學雜志》首位華人副主編……集眾多頭銜于一身的肖瑞平擁有醫學和生物學的交叉學科背景,在美國從事科學研究23年,回國前是生物醫學領域首屈一指的權威研究機構——美國國家衛生研究院(簡稱“NIH”)的終身資深研究員,這是NIH的最高學術頭銜。

  科學無國界,科學家卻有祖國。在我國,糖尿病、心腦血管疾病、腫瘤等疾病的死亡人數占據總死亡人數的86%以上,為了將分子醫學的概念引入中國,2004年3月,北京大學批準建立分子醫學研究所,肖瑞平擔任所長。

  分子醫學的核心任務是闡明人類疾病在分子、細胞和整體水平的生理、病理機制,并通過綜合集成,將有關成果轉化為臨床預測、診斷、干預和治療的有效手段,增進人類健康。

  作為北京大學成立的第一個新體制單位,分子醫學研究所實行新體制——所長負責制,作為多學科交叉的研發團隊,該所以心血管病和代謝綜合征等重大疾病為主題,集基礎、轉化、前臨床研究為一體,秉持從分子到疾病模型到人“一條龍”的研究戰略,進行分子機理和轉化醫學的研究。

  未名湖畔,博雅塔旁,研究所已建成了具有國際水準的18個研究室和研究中心、3個大型公共科研平臺,其中包括國際知名的“非人靈長類研究中心”。在II期發展規劃中,研究所將建成25個實驗室和研究中心,開展代謝與心血管轉化醫學研究,核心宗旨是解決事關中國國計民生的重大生物醫學課題,培養“創新型、復合型、學科交叉型”領軍人才。

  風雨兼程十五載,化繭成蝶展翅飛,研究所沒有辜負人們的期待。她主持和承擔了國家自然科學基金項目108項,程和平院士作為首席科學家領銜國家重大科技基礎設施建設項目——多模態跨尺度生物醫學成像設施;共計發表SCI論文470篇,平均影響因子8,刊載的國際學術期刊包括《Nature》《New England Journal of Medicine》《Cell》等;找到了糖尿病及心血管并發癥的關鍵分子MG53,研發出特異抗體與多肽,提出了治療糖尿病的全新思路……研究所正用源源不斷的杰出原創研究成果,切切實實踐行著解決事關中國國計民生重大生物醫學課題的宗旨與使命。

  強強聯手  基地花落江北新區

  高校是科研的“搖籃”,不斷孕育出豐碩的創新成果。但一定程度上,科研項目又受制于高校內有限的空間與資金,難以實現市場轉化。如何讓科研成果真正地“開花結果”,填補從基礎到研發再到市場中間這一段空檔?這成為了北大分子醫學研究所亟待解決的問題。

  走出“象牙塔”,趟出一條科研成果后續開發、產業轉化的新路!解決方案確立后,2017年,北大分子醫學研究所開始在全國范圍尋找轉化基地。

  北大分子研究所聚焦的研究方向,屬于資金、技術、人才密集型產業,三者缺一不可,甚至需要整個區域產值來支撐高端產品的研發。中科院院士程和平對此深有感觸:“在2017年之前,我對南京了解不多,2017年開始我們在全國尋找轉化基地,半年時間,找了包括深圳、杭州、武漢、南京等七八個城市。我們驚喜地看到江北新區,這是國家級新區,創新是她的使命,而且她的‘兩城一中心’定位與我們高度契合,具有后發優勢,不做傳統的加工類而是做研發類。更重要的是,新區愿意投資未來、培育未來。”

  吸引北大團隊注意的,不僅僅是國家級新區的規劃,還有南京“兩落地一融合”的完善政策保障。“南京的校地融合已經有了一套先進的制度,能夠充分激發現有的人才優勢,使他們更好的為南京及江北新區服務。”程和平表示。

  與此同時,南京便捷的交通條件和豐富的科教資源、人才優勢,更是“錦上添花”。小鼠開顱的操作要求,比一般神經外科醫生手術精細化程度還要高,研究院已從南京專業護校招聘了幾名技術崗位人員。下一步,還計劃于六七月份到本地高校進行新藥研發的人才招聘。

  從去年5月簽約,到今年5月場地正式啟動,北京大學分子醫學南京轉化研究院項目載體建設跑出了“加速度”。

  “新區特別重視項目進展,一切實驗設備都是按我們的需求進行采購,搭建起高通量和藥物研發這兩個公共服務平臺。”轉化院相關負責人說。據介紹,腦科學領域的第三方服務平臺將構成世界首創的體系化服務,在平臺建成以后,將鼓勵全世界的科學家來新區運用該平臺進行腦科學研究。其實,在此之前,江北新區在其深化創新名城先導區建設實施方案中,就已經率先提出了”腦科學與類腦科學產業技術創新計劃“,顯示了新區的戰略性、前瞻性,這一切,都讓程和平的信心更強了。

  “最近往南京跑得比較頻繁,每次來都能看到新區的變化。我覺得研究院就像是新區的一滴水,希望和其他的水滴一起匯成大江大海,更好地推動新區發展。”程和平說。

  協同驅動  兩大研究方向前景廣闊

  目前,北京大學分子醫學南京轉化研究院由程和平和肖瑞平分別領銜,在“高端生物醫學成像裝置”和“重大疾病創新藥物研發”兩大方向上深入探索,與北京大學分子醫學研究所無縫銜接,攜手江北新區生物醫藥谷,打造由腦園與藥園雙園協同驅動產學研融合的新型機構,承載轉化醫學的探索與實踐。

  人類大腦僅有1400克重,但它卻如同一個小小的宇宙,包含了百億級神經元和百萬億級的神經突觸。為了能夠進一步揭開大腦的神秘面紗,各國紛紛致力于打造用于全景式解析腦連接圖譜和功能動態圖譜的研究工具,成像技術便是其中的關鍵。

  2017年,程和平領銜的跨學科團隊奮戰3年有余,最終成功“突圍”,實現了雙光子顯微鏡核心部件的微型化,將原本幾百公斤的儀器縮減為幾十公斤的組合體,核心部件縮減至2.2克。“在此之前,雙光子顯微鏡只能觀察麻醉的或者固定的動物。而現在,經過訓練的小鼠可以戴著只有2.2克的探頭自由活動。”程和平表示,研究者可以在不影響實驗動物生活質量的前提下,對自由狀態下實驗動物的大腦進行長時間的觀測。

  這一“利器”一經問世,迅速震驚了世界,斬獲2017度中國科學十大進展、2018 Nature Methods 年度方法等多項殊榮;團隊發明的超靈敏SIM超分辨顯微鏡也入選2018中國光學十大進展,是我國科學家在自主研發大型儀器方面取得的重大進展。

  目前,腦園已形成高通量動態腦成像平臺、腦信息處理院士工作站、生物醫學顯微成像設備公司的“三位一體”功能布局,將服務于CNS藥物開發藥企、神經生物學科研機構、國際/國際大科學計劃項目,顛覆傳統“手工作坊”格局,開啟腦科學研究新范式。

  與此同時,南京轉化研究院還聚焦重大疾病的“大品種”一類創新藥及干細胞與心臟再生藥物的自主研發,搭建成果孵化創業公司,并攜手江北新區生物醫藥谷,打通成果轉化的“最后一公里”。

  和其瑞醫藥有限公司是江北新區與北大“牽手”成立轉化研究院以后迅速引入的孵化企業。上月,和其瑞醫藥有限公司宣布與世界知名藥企拜耳公司簽署獨家許可協議,在全球推進靶向泌乳素(PRL)受體單抗的開發和產業化,這是拜耳公司首次將全球首創新藥知識產權許可給一家以中國為基地的新創企業。

  據介紹,泌乳素(PRL)受體的單克隆抗體初始研發適應癥是子宮內膜異位癥,實驗中卻意外發現它有顯著的促進毛發生長功能。“我們在亞洲獨有的紅面猴身上做實驗。”肖瑞平表示,紅面猴在性成熟以后會出現禿頂,是雄激素型脫發的理想模型。我們利用這一模型進行了藥效評估,治療后頭發明顯增多增粗,“更令人欣喜的是,這批實驗紅面猴只長頭發不長毛發,在停藥3年后,頭發依舊茂密,這是一項多么令人振奮的結果!”

  不拒眾流,方為江海。依托分子醫學研究所十五年的成果積累,北京大學分子醫學南京轉化研究院將面向世界科技前沿,堅持“頂天”;面向國家重大需求,堅持“立地”;面向國民經濟主戰場堅持“接地氣”,與江北新區共筑嶄新未來!

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